El 22 de septiembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso de la leucovorina, también conocida como ácido folínico, para tratar síntomas asociados al autismo en niños con deficiencia cerebral de folato (CFD).

Este medicamento ya se utilizaba en oncología y anemia, pero es la primera vez que se autoriza su aplicación para un trastorno neurológico. Según el Federal Register, “el fármaco puede mejorar síntomas asociados con la deficiencia cerebral de folato, entidad que se ha reportado en pacientes con síntomas neuropsiquiátricos, incluidas características autistas”.

El anuncio ocurre en medio de un revuelo político: el expresidente Donald Trump había sugerido que el fármaco servía como tratamiento directo contra el autismo, una afirmación que carece de consenso científico.

¿Qué significa la aprobación de la FDA?

La FDA dejó claro que no se trata de una cura para el autismo. En una columna conjunta en POLITICO Magazine, el comisionado de la agencia Marty Makary, junto con Jay Bhattacharya (Institutos Nacionales de Salud) y Mehmet Oz (Medicare y Medicaid), advirtieron que los beneficios del fármaco son “prometedores para un pequeño subconjunto de pacientes”, pero que la evidencia científica aún es limitada.

Con esta decisión, el medicamento queda cubierto por programas federales de salud como Medicaid y CHIP, lo que permitirá que llegue a millones de familias. “Más de la mitad de los niños estadounidenses están asegurados por estos programas, así que los estados estarán obligados a cubrir la leucovorina”, se lee en la publicación oficial.

Ciencia versus política

Las declaraciones de Trump y su secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., generaron confusión. Ambos relacionaron el uso del analgésico Tylenol (paracetamol) en embarazadas con el autismo, pese a que los estudios no son concluyentes.

El Colegio Americano de Obstetras y Ginecólogos (ACOG) respondió que “el anuncio de la Casa Blanca no está respaldado por todas las pruebas científicas y simplifica peligrosamente las numerosas y complejas causas de los problemas neurológicos en los niños”.

La comunidad científica sostiene que no existe una única causa del autismo, sino una combinación de factores genéticos y ambientales. Los estudios sobre paracetamol ofrecen resultados contradictorios y, hasta ahora, no se ha demostrado una relación causal.

¿Qué se sabe del autismo y qué no?

El autismo es un trastorno del neurodesarrollo que afecta la comunicación y la interacción social, con patrones de conducta repetitivos. Según los CDC, en 2020 afectaba al 2,77% de los niños estadounidenses de 8 años.

Los diagnósticos han aumentado en las últimas décadas, en parte por mayor conciencia y mejores herramientas de detección. Sin embargo, persisten mitos: desde los falsamente atribuidos a las vacunas, hasta el uso de medicamentos como el Tylenol.

La leucovorina, por ahora, abre un camino experimental para pacientes con un tipo muy específico de deficiencia metabólica vinculada al folato, pero no cambia la realidad de que el autismo sigue siendo un trastorno multifactorial y sin cura definitiva.

La FDA avaló la leucovorina en un contexto médico concreto, pero la polémica política ha desviado la atención. La ciencia insiste en que no es una cura universal, sino una herramienta limitada. El verdadero desafío sigue siendo comprender mejor las múltiples causas del autismo y garantizar tratamientos basados en evidencia, lejos de titulares simplistas.